FARMACI: VERSO CURA MALATTIA HUNTINGTON, FUNZIONA SU ANIMALI
Funziona, per ora su topi e scimmie, il primo potenziale farmaco in grado di combattere le cause che portano alla malattia di Huntington. Lo evidenziano dati resi noti oggi, ma che saranno illustrati al meeting annuale dell’American Academy of Neurology a Vancouver, Canada, il 15 aprile. Alla luce di questi risultati è già partito uno studio per testare il farmaco sull’uomo, affermano gli studiosi dell’University of British Columbia.
La corea di Huntington è una patologia rara ed ereditaria che causa movimenti incontrollati, perdita delle capacità intellettive, fino alla morte. Viene trasmessa da madre a figlio attraverso una mutazione nel gene ’huntingtina’, che lo trasforma in una proteina patogena. Ogni bambino ha il 50% di possibilità di ereditare la mutazione genetica dalla mamma e se questo avviene svilupperà sicuramente la malattia.
Il nuovo farmaco si chiama Ionis-Httrx ed è stato sviluppato da Ionis Pharmaceuticals in collaborazione con i partner Chdi Foundation, Roche Pharmaceuticals e soggetti accademici come l’Università della California a San Diego. E’ un ’antisenso’, agisce cioè come ’gene silenziatore’, in grado di inibire la produzione della proteina huntingtina nei pazienti.
“E’ molto emozionante avere la chance di mettere a punto un trattamento che potrebbe alterare il corso di questa malattia devastante”, evidenzia Blair Leavitt, autore dello studio. “Attualmente, infatti, abbiamo solo terapie che funzionano sui sintomi della malattia”.
Ma, ricorda Leavitt, il medicinale è ancora distante dall’essere utilizzato sull’uomo nella pratica clinica, anche se è partito uno studio di fase I/IIa in cui il prodotto viene somministrato a livello del liquido cerebro-spinale tramite un’iniezione intratecale nello spazio lombare, dato che i farmaci antisenso non attraversano la barriera emato-encefalica. (Adnkronos)